Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một loại thuốc mới để điều trị chứng rối loạn thần kinh gây tử vong ALS, trở thành quy định dành cho loại thuốc này đầu tiên được chấp thuận ở Mỹ trong hơn 20 năm qua.
Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa bệnh tật Hoa Kỳ, bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS), đôi khi còn được gọi là bệnh của Lou Gehrig, là một loại bệnh hiếm, có khoảng từ 12.000 đến 15.000 dân Mỹ đang bị bệnh này.
Loại thuốc mới này được biết dưới hóa danh edaravone và sẽ được bán với nhãn hiệu Radicava - được phát minh bởi công ty dược phẩm Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation của Nhật Bản. Mặc dù thuốc không phải là một phương pháp chữa trị, nó có thể làm chậm lại sự xấu đi không thể tránh khỏi của bệnh, đó là dần dần làm tê liệt bệnh nhân. Hiện vẫn chưa có thuốc để điều trị bệnh này.
Tiến sĩ Eric Bastings, Phó Giám đốc Bộ phận Các sản phẩm Thần kinh học tại FDA cho biết: "Sau khi tìm hiểu về việc sử dụng edaravone để điều trị ALS ở Nhật, chúng tôi đã nhanh chóng hợp tác với nhà phát triển dược phẩm về việc nộp đơn xin tiếp thị ở Hoa Kỳ.
"Đây là phương pháp điều trị mới đầu tiên được FDA chấp thuận cho ALS trong nhiều năm, và chúng tôi rất vui vì những người bị bệnh ALS sẽ được có thêm một lựa chọn (về phương diện thuốc men)", ông nói. Đây là loại thuốc mới đầu tiên được chấp thuận cho bệnh ALS từ năm 1995, khi đó riluzole, được bán dưới nhãn hiệu Rilutek, đã được phê duyệt.
Radicava được tiêm dưới dạng truyền tĩnh mạch, điều trị mỗi ngày, liên tục trong hai tuần, sau đó nghỉ hai tuần.
Các xét nghiệm trên một nhóm rất nhỏ gồm 137 bệnh nhân cho thấy: ở những người sử dụng thuốc, bệnh tiến triển chậm hơn so với những người không được tiêm thuốc.
Mitsubishi Tanabe Pharma America cho biết chi phí là 1.086 đôla Mỹ cho một lần tiêm, "nếu sử dụng hàng năm 12 tháng hoặc 13 chu kỳ, theo liều lượng và quy cách in trên nhãn, chi phí trước giảm giá của chính phủ sẽ là 145.524 USD ", công ty thông báo thêm.
"Chúng tôi sẽ cung cấp hỗ trợ đồng chi trả dành cho những bệnh nhân diện bảo hiểm thương mại để giúp họ giảm bớt chi phí tiền túi". "Giá Radicava đang ở mức trung bình cho một loại thuốc mồ côi ở Mỹ và tượng trưng cho những khoản đầu tư của MT Pharma America nhằm đưa thuốc đến với các bệnh nhân ở Mỹ."
Thuốc mồ côi là thuốc không có nhiều người mua, do đó FDA đã đẩy nhanh việc thông qua.
Một loại thuốc khác cũng đầy tiềm năng dành cho bệnh ALS đang được hãng dược phẩm AB Science SA của Pháp nghiên cứu, những báo cáo vào tháng 3 vừa qua đã cho thấy những dữ liệu tích cực ở giai đoạn cuối của cuộc nghiên cứu thuốc masitinib. Thuốc hiện đang được các cơ quan có thẩm quyền của Châu Âu xem xét.
Nguồn
Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa bệnh tật Hoa Kỳ, bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS), đôi khi còn được gọi là bệnh của Lou Gehrig, là một loại bệnh hiếm, có khoảng từ 12.000 đến 15.000 dân Mỹ đang bị bệnh này.
Loại thuốc mới này được biết dưới hóa danh edaravone và sẽ được bán với nhãn hiệu Radicava - được phát minh bởi công ty dược phẩm Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation của Nhật Bản. Mặc dù thuốc không phải là một phương pháp chữa trị, nó có thể làm chậm lại sự xấu đi không thể tránh khỏi của bệnh, đó là dần dần làm tê liệt bệnh nhân. Hiện vẫn chưa có thuốc để điều trị bệnh này.
Tiến sĩ Eric Bastings, Phó Giám đốc Bộ phận Các sản phẩm Thần kinh học tại FDA cho biết: "Sau khi tìm hiểu về việc sử dụng edaravone để điều trị ALS ở Nhật, chúng tôi đã nhanh chóng hợp tác với nhà phát triển dược phẩm về việc nộp đơn xin tiếp thị ở Hoa Kỳ.
"Đây là phương pháp điều trị mới đầu tiên được FDA chấp thuận cho ALS trong nhiều năm, và chúng tôi rất vui vì những người bị bệnh ALS sẽ được có thêm một lựa chọn (về phương diện thuốc men)", ông nói. Đây là loại thuốc mới đầu tiên được chấp thuận cho bệnh ALS từ năm 1995, khi đó riluzole, được bán dưới nhãn hiệu Rilutek, đã được phê duyệt.
Radicava được tiêm dưới dạng truyền tĩnh mạch, điều trị mỗi ngày, liên tục trong hai tuần, sau đó nghỉ hai tuần.
Các xét nghiệm trên một nhóm rất nhỏ gồm 137 bệnh nhân cho thấy: ở những người sử dụng thuốc, bệnh tiến triển chậm hơn so với những người không được tiêm thuốc.
Mitsubishi Tanabe Pharma America cho biết chi phí là 1.086 đôla Mỹ cho một lần tiêm, "nếu sử dụng hàng năm 12 tháng hoặc 13 chu kỳ, theo liều lượng và quy cách in trên nhãn, chi phí trước giảm giá của chính phủ sẽ là 145.524 USD ", công ty thông báo thêm.
"Chúng tôi sẽ cung cấp hỗ trợ đồng chi trả dành cho những bệnh nhân diện bảo hiểm thương mại để giúp họ giảm bớt chi phí tiền túi". "Giá Radicava đang ở mức trung bình cho một loại thuốc mồ côi ở Mỹ và tượng trưng cho những khoản đầu tư của MT Pharma America nhằm đưa thuốc đến với các bệnh nhân ở Mỹ."
Thuốc mồ côi là thuốc không có nhiều người mua, do đó FDA đã đẩy nhanh việc thông qua.
Một loại thuốc khác cũng đầy tiềm năng dành cho bệnh ALS đang được hãng dược phẩm AB Science SA của Pháp nghiên cứu, những báo cáo vào tháng 3 vừa qua đã cho thấy những dữ liệu tích cực ở giai đoạn cuối của cuộc nghiên cứu thuốc masitinib. Thuốc hiện đang được các cơ quan có thẩm quyền của Châu Âu xem xét.
Nguồn
